利用CRISPR/Cas,Jaenisch和他的实验室构建出了带有条件性等位基因的小鼠,以及携带着多个标记基因能够报告这些基因是否正在表达的小鼠。
研究人员的实验还减轻了人们对于CRISPR/Cas脱靶活性的忧虑。
论文的共同作者、Jaenisch实验室研究生Chikdu Shivalila说:“近期在人类癌细胞系中的一些研究提出了关于CRISPR/Cas特异性的担忧,我们的研究表明非特异性的DNA切割有可能会发生,但它们是少见和可以的。”我们以往曾利用CRISPR/Cas来突变基因,但却无法这些靶向突变的特性。现在我们可通过两次切割定义特异性的缺失。我们可以一步生成条件性的小鼠,轻易及非常有效地插入达3000个碱基对的DNA 片段。而过去要构建这样的小鼠则需要开展更多的工作。”
CRISPR/Cas ("clustered regularly interspaced short palindromic repeat/CRISPR associated")系统,是在大多数细菌以及古菌中发现的一种天然免疫系统,可用来对抗病毒以及其他病原体对细菌的入侵。科学家们近期通过利用这一防御机制,快速有效地改变了小鼠和人类细胞的基因组。然而直到现在,研究人员才利用CRISPR/Cas来构建遗传研究有用的一种工具:条件性突变小鼠。






